摘要: | 本专利涉及一种对于传递核酸的基因工程非病毒性媒介,比如基因对目标细胞的治疗。这些媒介适用于对动物进行系统性管理。最简单的体现在于,非病毒性媒介是核酸与基于聚合物的蛋白质(NABP)间的结合,这种蛋白质具有至少一种串联的基因工程阳离子氨基酸包含单体(CAACM)的重复单元,这些单体由赖氨酸,精氨酸或他们的复合物组成,这赋予NABP与核酸键合的能力,而这种核酸被特意地传递到目标细胞中。因为NABP是基因工程的,并从单一基因中转录得来,它的结构和功能鞥能够被很好的控制。这种媒介随意地具有一些附加的功能,包括内体破坏基,靶向配合体和亚细胞的定位序列等。 |