公开号：	US7320965B2
大类：	国外
行业类型：	化学
行业内分类：	生物遗传工程和培养基；微生物的繁殖、保藏或维持
专利名：	抑制亨廷顿蛋白基因表达的成分和方法
摘要：	本发明涉及一种双链核糖核酸(dsRNA)，它用于抑制亨廷顿蛋白基因(HDgene)的表达，它具有一个反义链，这个反义链具有核苷酸序列，并且在长度上小于25个核苷酸，实质上至少对一部分HD基因进行补充。TheinventionalsorelatestoapharmaceuticalcompositioncomprisingthedsRNAtogetherwithapharmaceuticallyacceptablecarrier;methodsfortreatingdiseasescausedbytheexpressionoftheHDgene,oramutantformthereof,usingthepharmaceuticalcomposition;andmethodsforinhibitingtheexpressionofthehuntingtingeneinacell.本发明还涉及一种药物化合物，其包括与药学上可接受的载体在一起的双链RNA，利用药物化合物治疗由HD基因表达或HD基因的突变体所引起的疾病的方法。以及抑制亨廷顿蛋白基因在细胞中表达的方法。